编者按：

　　“那一瞬间我忽然明白了，对患者来说，不只有药物反应、经济问题，对以后生活的影响或许是更重要的问题。”这是孙艳玲在北京大学人民医院进行临床调研的真实感受。孙艳玲，中国科学院大学2014级基因组学专业硕博连读研究生（培养单位：中国科学院北京基因组研究所），她所在的刘欣研究员和王前飞研究员课题组主要从事癌症的患病机制及药物治疗的临床研究。因为科研需要，孙艳玲经常需要到医院深入临床诊疗一线，协助开展特殊病例的收集和整理工作。在那里，真正体会到病患疾苦的她对日常的研究工作也有了不一样的认识和感悟……

　　医学研究要从病患需要出发，只有深入剖析临床特征以及组学特征，才能更好地对患者分类，精准实施靶向治疗。                                                                  

            ——题记

　　不到开诊时间，血液科门诊室前已经聚集了众多患者，每日如此……

　　血液科门诊分诊处，每天不到8点就会聚集大量患者等待就医。找到与导师合作的主任医师后，我敲门想进去。两个患者急迫地过来问我是干什么的。我明白他们排队等了很久，心情迫切想要看病，就怕有人插队。我一再解释我不是患者，才进了诊室的门。

　　主任正在给病人看病。我坐在主任身旁抄写病例，有不懂的问题可以随时问她。每天都会有几个患者，给我留下很深的印象。

医院看病人多但有序

　　01

　　一位跟我年龄看起来相仿的女孩，在某大学当辅导员，患慢性粒细胞白血病（CML，以下简称“慢粒”）好几年了。她10月份结婚，又查出骨髓纤维化（属于骨髓增殖性肿瘤，即MPN的一种）。骨髓纤维化是一种不为大众熟知的恶性血液疾病，又称“骨髓硬化症”。主要是由于机体异常刺激导致了骨髓中纤维组织的过度增生，最终会导致骨髓造血功能衰竭。这种不可逆的纤维化作用对患者影响是巨大的，目前移植是彻底治愈疾病的方法。这个病对她来说打击不小，望向她的瞬间，让我觉得心疼和无奈，我仅有的MPN的知识回答不出骨髓纤维化后除了移植，她的出路在哪儿……她还那么年轻，还有那么美好的人生路要走……

　　02

　　一位40岁左右的女性，同样患“慢粒”好几年，丈夫陪着她来看病。她想赶紧治好病再要孩子。“慢粒”是一种可以通过靶向药治疗取得极好疗效的血液病(患者5年生存率超过90%)，患者需要长期服药，但孕期是必须停药的，很多“准妈妈”不能同时承受疾病与孕育生命的重担。目前科研工作人员的一项研究重点，即在保证疗效的前提下，寻找可停药的患者群体。这是一项非常有力的研究，也是很多“妈妈”的期待。对他们来说，没有孩子的家庭是不完整的吧。那一刻，我突然感觉女性的伟大，以及一个母亲对一个新生命有着怎样的期待。主任对说她：“先别想着要孩子了，先治病……” 

　　03

　　一位六七十岁的老人由儿子陪着来看病。他的脾脏肿大，隔着衣服都能看到鼓鼓的，是典型的CML转MPN的患者。主任拿着他的病例跟我说：“小孙你看，这是典型的骨髓纤维化的片子。他是有JAK2（MPN经典致病基因）的，他的外周血细胞分类中，幼稚细胞都出来了”。这是我第一次真真切切看到骨纤的片子，看到MPN的患者。主任耐心地给病人解释说“再吃两周达希纳（治疗CML的靶向药物）吧，不然之前吃的达希纳还没出效果，就浪费了。两周后如果脾还这么大，我们再换专门治疗脾的药”。主任提到针对JAK2的药物是自费药，老人的儿子说“自费也得治疗啊”。 其实我知道，针对JAK2的芦可替尼的靶向效果也是有限的。这位老人本应是享受天伦之乐的年龄，却一直被病痛折磨。

靶向治疗: 针对明确致癌位点的治疗方式

TKI(伊马替尼 达希纳等)靶向治疗CML；芦可替尼为靶向JAK2的药物

　　那一瞬间我忽然明白了，对患者来说，不只有药物反应、经济问题，对以后生活的影响或许是更重要的问题。与此同时我也明白了我们所从事的基础科学研究的重要性， 一旦致病机制被解析，相应的靶向药应用到临床，是能让无数患者受益的。

　　那天主任的门诊持续到晚上十点多，有不少患者进门就说：“主任您这太辛苦了，我都心疼您。我虽然是早上就来排队，但是我在外边还能溜达溜达，您在这坐着不能动，还得不停地看着病人。”还有的患者一来医院就很紧张，直到听到主任说“挺好的没啥事”才能安心。

　　患者的信任、体谅及感恩之情或许是医生能够“废寝忘食”投入工作的动力。在一天的诊疗结束后，医生仍旧需要坚持看文献做科研。门诊结束的时候已经晚上十点多，主任又继续跟我讨论了一个多小时的MPN课题。讨论结束后，主任说明天早晨八点她还得查房。之前总听王前飞老师说临床医生很辛苦，但没有真切地体会到。在医院的这些时日，让我真正见识了临床医生一天看140多位患者的辛苦，才明白我们能安安静静坐在研究所做科研是多幸福的事情，并且我们所做的这些工作是那么贴近临床，今后还有机会应用于临床，同样的目标都是“治病救人”。

　　电影《我不是药神》向观众科普了什么是慢粒，什么是靶向药，什么是天价药。中国正在加快落实抗癌药降价保供等相关措施，解决“癌症等重病患者关于进口‘救命药’买不起、拖不起、买不到等病患诉求。而“天价药”背后的原因是中国在药物的靶向研制方面还没有自主创新技术，只能依靠进口。作为一名从事癌症药物机制研究的博士研究生，能够借助基因组研究所和基因组学研究组的优秀实验平台，有幸参与到慢粒等癌症的前沿研究中，我深感责任重大。与此同时，与一线临床医生的交流让我更强烈地感受到自己所参与工作的重要意义，也更加坚定了我想为中国癌症研究贡献一份力量的信念。

有关部委加快落实抗癌药降价等问题

　　星星之火，可以燎原！我相信通过无数科研工作者的共同努力，终有一天，中国有自主研发的靶向药，世界上更多种类型的癌症被攻克都将不只是梦。那一双双眼睛都在期盼着，期盼着……